小核酸药物是与小分子药物、抗体药物完全不同的全新药物类别，具有候选靶点丰富、研发周期短、药效持久、临床开发成功率高等优势，主要作用于细胞内的mRNA，通过基因沉默抑制靶蛋白的表达，从而实现治疗疾病的目的，是生物制药创新的战略性前沿领域。根据小核酸分子的理化性质特点，通常将小核酸药物开发为无菌注射液。小核酸药物具备巨大潜力，有望形成继小分子药物、抗体药物之后的现代新药第三次浪潮。

小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、微小RNA（miRNA）、小激活RNA（saRNA）、信使RNA（mRNA）适配体（aptamer）、核酶(ribozyme)、抗体核酸偶联药物（ARC）等。